La myopathie ou dystrophie musculaire de Duchenne, liée à une anomalie du gène de la dystrophine, est la plus répandue des myopathies de l'enfant. Le muscle cardiaque est inévitablement atteint, entraînant la mort dans environ la moitié des cas.

Une étude a été menée dans dix centres cliniques en France, et a impliqué 57 enfants âgés de 10 à 13 ans, sur dix ans au total, dont trois ans en double aveugle contre placebo. Un groupe de 28 enfants a reçu un traitement quotidien avec ce médicament, le périndopril, en prévention de l'apparition de l'atteinte du muscle cardiaque. Le deuxième groupe a reçu un placebo.

Au terme de l'étude, 26 patients sur 28 sont toujours en vie dans le groupe ayant reçu le médicament anti-hypertenseur, contre 19 sur 29 dans le groupe placebo.

Les travaux du Pr Duboc et du Dr Bécane, soutenus notamment par l'AFM grâce aux dons du Téléthon, sont publiés dans l'American Heart Journal.
D'autres données concernant une possible action de ce médicament contre la perte d'élasticité du muscle cardiaque (fibrose) devraient conduire "à la mise en place prochaine" d'un essai thérapeutique soutenu par l'AFM et les laboratoires Servier, chez des enfants beaucoup plus jeunes.